中国基因治疗发展概况：逐渐兴起、仍需探索

基因治疗，也叫基因治疗（gene therapy）是指利用分子生物学手段，将核酸导入患者体内，使其表达基因产物（如蛋白质），或对患者基因进行编辑，从而达到治疗疾病的目的。过去的几年中，基因治疗对遗传疾病和癌症表现出惊人的功效，使得社会公众都加入到了对基因治疗的认知热潮之中。

　　近日，我国基因治疗领域专家、上海交通大学蔡宇伽教授在 Gene Therapy 杂志发表了题为：An overview of development in gene therapeutics in China 的综述论文，对我国基因疗法的发展做了详细概述。

　　实际上，基因治疗的最早尝试可追溯到1970年的一场未经批准的临床治疗，当时美国医生斯坦利·科恩（Stanley Cohen）试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，该尝试以失败告终。

　　随后科学家们试图通过引入正常基因组替换突变基因组的方式，达到治疗目的。但在基因疗法的早期阶段，一直没有出现将外源基因传递给人类细胞的有效工具。

　　直到20世纪80年代末，病毒载体兴起。相应的公共监管体制也在那时候建立起来，并在90年代起正式批准基因疗法用于人体临床试验。

　　1990年，美国国家食品药品监督管理局（FDA）正式批准了第一个基因治疗临床试验，美国国立卫生研究院进行了世界上首次人体基因治疗的临床试验。一名年仅4岁患有先天性腺苷脱氨酶缺乏症的小女孩，经过基因治疗技术导入正常的腺苷脱氨酶基因，患儿的免疫能力得以提高，获得了明显的治疗效果。这项临床试验的成功成为当今生物医学发展最重要的篇章。此后，世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。

　　然而，在1999年，美国一位18岁少年 Jesse Gelsinger 进行了针对先天性鸟氨酸转甲酰酶缺陷症的基因疗法临床试验后，体内产生了严重的免疫反应，并于4天后去世。这名18岁少年成为了首名死于基因疗法临床试验的患者。基因疗法因此遭受重创，人们对基因治疗的热情骤然间降至冰点。

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